Nhật Bản là một trong những quốc gia đi đầu về nghiên cứu và ứng dụng tế bào gốc trong điều trị bệnh. Mới đây nhất, ngày 21/5 Trung tâm quốc gia về sức khỏe và phát triển trẻ em tại Tokyo, Nhật Bản thông báo đã thành công trong việc thử nghiệm lâm sàng phương pháp đưa tế bào gan được tạo ra từ tế bào gốc phôi (ES) để điều trị cho một bệnh nhi sơ sinh mắc bệnh về gan. Đây là lần đầu tiên trên thế giới phương pháp này được thử nghiệm lâm sàng thành công.

Trung tâm này cho biết bệnh nhi được điều trị bằng phương pháp trên mắc bệnh nan y mang tính di truyền khi gan không thể giải phóng hết lượng amoniac dẫn tới các triệu chứng khó thở, co giật. Tỉ lệ bệnh mắc bệnh này là khoảng 1/44.000. Bệnh nhi phát bệnh từ tháng 10/2019, chỉ 2 ngày sau khi sinh. Để có thể tiến hành phẫu thuật ghép gan an toàn, bệnh nhi này cần thời gian trưởng thành từ 2-5 tháng tuổi để đạt trọng lượng cơ thể khoảng 6 kg.

Do đó, Trung tâm quốc gia về sức khỏe và phát triển của trẻ em đã sử dụng tế bào gốc phôi như một 'liệu pháp bắc cầu' trong giai đoạn chờ tiến hành ghép gan cho bệnh nhi. Theo đó, vào ngày thứ 6 và ngày thứ 8 sau sinh, Trung tâm đã truyền khoảng 190 triệu tế bào gan được tạo ra từ tế bào ES vào cơ thể bệnh nhi thông qua buồng truyền lắp đặt tại động mạnh cuống rốn. Bệnh nhi được tạm xuất viện sau khi ổn định vào tháng 12/2019, và 5 tháng sau đó Trung tâm đã tiến hành cắt bỏ toàn bộ gan của bệnh nhi và ghép một phần gan do cha của bệnh nhi hiến tặng. Hiện bệnh nhi đã xuất viện và được theo dõi quá trình thải ghép của cơ thể.

Bên cạnh đó, trung tâm này đang kết hợp cùng với Đại học Tokyo, nhóm nghiên cứu Đại học Yokohama xây dựng kế hoạch tạo ra 'gan mini' từ tế bào gốc đa năng cảm ứng (IPS) để sử dụng cho việc cấy ghép từ năm 2021.

Trước đó, vào tháng 2 vừa qua, các nhà khoa học thuộc Đại học Kyoto đã tiến hành thử nghiệm lâm sàng sử dụng tế bào gốc IPS để chữa trị cho các bệnh nhân mắc bệnh Parkinson. Kết quả thử nghiệm lâm sàng cho thấy các bệnh nhân Parkinson đang tiến triển tốt.